帕妥珠单抗是首个抑制人类表皮生长因子受体HER2与其他HER结合的单克隆抗体。埃及艳后研究已经证实，帕妥珠单抗能够显著改善曲妥珠单抗＋多西他赛一线治疗HER2阳性晚期乳腺癌的无进展生存和总生存结局，故于2012年6月8日获得美国批准。不过，由于埃及艳后研究的中国内地患者较少，直至2018年12月16日始终未获中国内地有关部门批准。
2020年6月20日，施普林格自然旗下《乳腺癌研究与治疗》在线发表中国医学科学院肿瘤医院徐兵河和李俏、吉林大学第一医院李薇、哈尔滨医科大学附属肿瘤医院暨黑龙江省肿瘤医院张清媛、复旦大学附属肿瘤医院邵志敏、浙江省肿瘤医院暨中国科学院大学附属肿瘤医院王晓稼、北京大学肿瘤医院李惠平、中国医科大学肿瘤医院暨辽宁省肿瘤医院孙涛、江苏省人民医院暨南京医科大学第一附属医院殷咏梅、四川大学华西医院郑鸿、江苏省肿瘤医院暨南京医科大学附属肿瘤医院冯继峰、瑞士罗氏埃利奥诺拉·雷斯托奇亚等学者的海鹦鹉研究报告，调查了帕妥珠单抗＋曲妥珠单抗＋多西他赛一线治疗中国内地HER2阳性局部复发或晚期乳腺癌患者的有效性和安全性。
PUFFIN: A Phase III, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Clinical Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Pertuzumab + Herceptin + Docetaxel Versus Placebo + Herceptin + Docetaxel in Previously Untreated HER2-Positive Metastatic Breast Cancer (NCT02896855)
该多中心随机双盲安慰剂对照三期临床衔接研究于2016年9月13日～2017年9月28日从中国内地15家医院入组HER2阳性局部复发或晚期乳腺癌患者243例，按1∶1的比例随机分为两组，并按内脏或非内脏转移和激素受体状态进行分层，其中122例接受帕妥珠单抗＋曲妥珠单抗＋多西他赛，其余121例接受安慰剂＋曲妥珠单抗＋多西他赛。主要终点为研究者评定的无进展生存。次要终点包括客观缓解率（治疗前病灶可测量患者的完全或部分缓解比例）、总生存和安全性。CLEOPATRA研究808例患者的无进展生存风险比为0.62，故本研究预设至少240例患者的无进展生存风险比临界值为0.81。
结果，帕妥珠单抗组与安慰剂组相比：
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中位无进展生存：延长2.1个月（14.5比12.4，95%置信区间：12.5～18.6、10.4～12.7）
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进展或死亡风险：减少31%（风险比：0.69，95%置信区间：0.49～0.99）
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完全或部分缓解：79.0%比69.1%（83/105、67/97）
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≥3级不良事件：70.5%比69.2%
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严重不良事件：19.7%比19.2%
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心力衰竭或左心室射血分数下降症状：0比0
亚组分层分析表明，无论内脏转移、激素受体、体力状态、早期治疗、治疗间隔、HER2水平如何，无进展生存皆可获益。
因此，该研究结果表明，帕妥珠单抗能够改善曲妥珠单抗＋多西他赛一线治疗中国内地HER2阳性晚期乳腺癌的无进展生存结局，总体而言疗效数据与CLEOPATRA研究一致，安全性与帕妥珠单抗已知安全性特征一致，扩充了帕妥珠单抗一线治疗HER2阳性局部复发或晚期乳腺癌的数据总量，证实了帕妥珠单抗对中国内地患者的疗效与风险特征，并于2018年12月17日获得中国内地有关部门批准。
